Terapia genética evita la ceguera

Tratan con éxito en varones rara dolencia ocular

MIAMI (HealthDay News).- Nueva terapia genética que ha tratado con éxito una rara enfermedad ocular en ensayos clínicos podría resultar la clave para prevenir las causas más comunes de la ceguera heredada, afirman investigadores de la Universidad de Oxford.

En seis pacientes de sexo masculino, los médicos utilizaron un virus para reparar un gen defectuoso que ocasiona coroideremia, enfermedad ocular degenerativa que puede propiciar ceguera completa para la mediana edad, según el reporte de un ensayo clínico que aparece en la edición en línea del 16 de enero de “The Lancet”.

La visión mejoró en todos los pacientes tras la terapia genética, y sobre todo en dos pacientes de coroideremia avanzada, comenta el autor líder, Robert MacLaren, del Laboratorio de Oftalmología Nuffield de la Universidad de Oxford, y cirujano del Hospital Ocular de Oxford en Inglaterra.

“No esperábamos ver unas mejoras tan significativas en la precisión visual, así que nos comunicamos con los oculistas de cabecera de ambos pacientes para obtener datos actuales e históricos sobre su visión en los años anteriores, mucho antes del inicio de la terapia genética”, señala MacLaren. “Esas lecturas confirmaron exactamente lo que habíamos visto en nuestro estudio, y proveyeron una identificación independiente”.

En resumen

Otros usos

Aunque la coroideremia es una enfermedad poco común, que afecta a una de cada 50,000 personas, los médicos creen que el proceso utilizado para tratarla podría aprovecharse para trastornos oculares hereditarios más comunes, como la degeneración macular o la retinitis pigmentaria.

“Muy alentador”

“Es algo que hemos intentado lograr durante años en la ciencia de la retina, y es muy alentador”, señala Mark Fromer, oftalmólogo del Hospital Lenox Hill, en Nueva York.

Fromer, quien no participó en la nueva investigación, predijo que la terapia genética podría en un futuro utilizarse para prevenir la ceguera al arreglar los genes defectuosos en los pacientes antes de que algo como la degeneración macular pueda tan siquiera echar raíces.”Pasaremos de ponerle una curita a la herida a evitar que suceda. Es una nueva vía para arreglar las cosas antes de que se dañen”, afirma Fromer, quien es cirujano ocular de los New York Rangers, de la Liga Nacional de Hockey.




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