Recurso contra la ceguera

Esperanzador logro mediante terapia genética

La coroideremia es un mal que afecta sólo a varones

MIAMI (HealthDay News).- La coroideremia es ocasionada por defectos en el gen CHM en el cromosoma X, lo que explica porqué usualmente afecta a los chicos, según informa “The Lancet”.

Hace que las células pigmentarias de la retina del ojo mueran, lo cual reduce progresivamente la retina y la visión. Las primeras señales tienden a verse a finales de la niñez, y el mal avanza poco a poco hasta que pierden la visión. Hoy día no tiene cura.

Robert MacLaren, del Laboratorio de Oftalmología Nuffield de la Universidad de Oxford, cirujano asesor del Hospital Ocular de Oxford, en Inglaterra, y líder de nuevo estudio, diseñó con varios colaboradores un virus que infectaría la retina del paciente, pero que en lugar de desencadenar una enfermedad, liberaría una carga de ADN que reemplazaría el gen defectuoso con una copia del gen que funcione.

En el ensayo clínico -del que hablamos en la primera página- en fase 1 participaron seis pacientes de 35 a 63 años, dos con visión excelente, dos con visión buena, y dos con visión dañada.

En una operación similar a la de cataratas, los médicos desprendieron quirúrgicamente las retinas de los pacientes e inyectaron el virus por debajo con una aguja muy pequeña. Seis meses tras la operación, los pacientes que tenían visión buena o excelente seguían igual, pero podían ver más en la oscuridad al ser evaluados. La pérdida de visión nocturna es una señal precoz de la enfermedad, indica MacLaren.

Según Fromer, la parte más promisoria de la terapia genética para las enfermedades oculares es que la pérdida de la visión con frecuencia ocurre muy lentamente. Esto significa que los médicos tendrían bastante tiempo para detener la pérdida de la visión utilizando una cura genética.”Se cuenta con mucho tiempo para llevar el virus al ojo, para corregir el gen defectuoso”, indica Fromer. “Hay mucho tiempo”.

Ensayo | Mejoras

Los dos pacientes con visión mala experimentaron notable mejora, dicen los expertos.

Resultados

Ahora pueden leer dos y cuatro líneas más en un optotipo. Esas mejoras han perdurado dos años en un paciente y un año en el otro, añaden.

Permanencia

“Es muy pronto para decir que la degeneración se detuvo, pero la visión en estos dos pacientes se ha sostenido durante uno y dos años”, asegura MacLaren.




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